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美國首批基因編輯抗癌試驗啟動

近日,美國賓夕法尼亞大學(University of Pennsylvania)的研究人員宣布,兩名癌癥患者(一名是多發性骨髓瘤,另一名是肉瘤)已經接受了基于CRISPR技術改造過的T細胞療法的治療,也是首次基于CRISPR技術改造的細胞療法在美國患者身上接受檢驗。

據了解,這項臨床試驗由美國頂級CAR-T細胞療法發明人Carl June博士聯合創建的Tmunity公司,Facebook創始人之一Sean Parker先生創建的帕克癌癥免疫療法研究所,和賓夕法尼亞大學聯合進行,將在18名癌癥患者身上進行試驗,檢驗經過CRISPR技術編輯的T細胞療法的安全性和療效,相關研究結果將通過醫學會議報告或同行評審的出版物分享。

這款新型T細胞療法稱為NYCE T細胞療法,它從患者體內獲取T細胞,然后將靶向NY-ESO-1抗原的T細胞受體(TCR)表達在T細胞中。NY-ESO-1抗原是一種癌癥睪丸抗原(CTA),它通常只在睪丸或卵巢組織中表達,然而在多種癌癥中,這種抗原會重新開始表達。因此,它為T細胞療法提供了一種特異性強,而毒副作用弱的靶標抗原。

這款T細胞療法與眾不同之處在于,在表達靶向NY-ESO-1抗原的TCR同時,研究人員使用CRISPR基因編輯技術敲除了T細胞原有的TCR和PD-1受體。抑制PD-1蛋白功能的免疫檢查點抑制劑已經在治療多種癌癥方面獲得了出色的療效。通過使用基因編輯敲除PD-1受體,研究人員希望能夠去掉抑制TCR細胞療法活性的“剎車”,進一步增強這款TCR療法攻擊癌癥的能力。

到目前為止,只有相對少數的研究嘗試使用CRISPR來治療疾病。據ClinicalTrials網站,以CRISPR為關鍵詞的臨床試驗共有16項,其中由中國團隊(包括中山大學附屬第一醫院、中國人民解放軍總醫院、杭州市腫瘤醫院、四川大學華西醫院和南京鼓樓醫院綜合癌癥中心)開展的有9項,主要適應癥包括多種癌癥、艾滋病。

早在2016年10月,四川大學華西醫院的盧鈾教授團隊就啟動了CRISPR臨床試驗,通過CRISPR敲除T細胞的PD-1基因,用于治療非小細胞肺癌。同年11月,《Nature》期刊對這一項目進行了采訪報道。

2017年,中國解放軍總醫院的韓衛東教授團隊先后開展了兩項研究,試圖利用CRISPR敲除CAR-T細胞上的PD-1和TCR受體,用于治療間皮素陽性多發實體瘤,以及利用CRISPR敲除T細胞的TCR和B2M基因,用于治療復發或難治性B細胞惡性腫瘤。

與此同時,杭州市腫瘤醫院院長吳式琇也開始了相關研究,適應癥為晚期食管癌。在這項研究中,CRISPR靶向的同樣是PD-1基因。在NPR 2018年的報道中,吳式琇表示,約有40%的患者響應了這一療法,其中有一名患者存活已超一年。研究中有9名患者去世,但是吳式琇表示這是因為癌癥引發的,與新療法無關。

除了癌癥,歐洲、美國和加拿大的研究人員正在開展至少6項研究,旨在利用CRISPR治療其它疾病,包括眼疾、罕見病等。

來源:生物探索 藥明康德 醫谷綜合

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