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這家藥企可能拿到這款孤兒藥的首仿

醫藥 來源:CPhI制藥在線 作者:小藥丸

近日,協和藥業國內首家提交了依利格魯司他(Eliglustat)膠囊仿制的上市申請,目前這款孤兒藥的原研藥物尚未在國內上市,協和藥業有望拿下依利格魯司他(Eliglustat)膠囊的首仿。

孤兒藥

全球首個口服戈謝病治療藥物

作為一種常染色體隱性遺傳所造成的葡糖腦苷脂沉積癥,戈謝病主要是因編碼葡萄糖腦苷酯酶的結構基因突變導致的酶缺乏,致使巨噬細胞內的葡萄糖腦苷脂不能被進一步水解而堆積在溶酶體中,導致細胞失去原有的功能。這些病理性細胞在人體器官中的浸潤會造成骨骼、骨髓、脾 臟、肝臟和肺部的病變。

2014年8月19日,賽諾菲公司旗下戈謝病治療藥物獲得了FDA批準,商品名為Cerdelga,2015年1月,該藥物又獲得了EMA批準。

Cerdelga的主成分為Eliglustat,每粒膠囊含有84mg的Eliglustat。Eliglustat最初由密歇根大學開發,健贊取得了許可權。2014年11月,PDL 公司收購了密西根大學Cerdelga全球專利權利的一部分,由此獲得了授權專利到期前所有專利使用費的分成。

作為一種強效、高度特異性神經酰胺類似物抑制劑,Cerdelga通過靶向葡萄糖神經酰胺合成酶降低葡萄糖神經酰胺的產生,適用于肝臟藥物代謝酶細胞色素P450 2D6(CYP2D6)代謝基因型為弱代謝、中等代謝及快代謝的1型戈謝病成人患者的長期治療,不適用于經基因檢測(CYP2D6)證實對Cerdelga代謝更快或代謝速度不確定的少數患者,是戈謝病治療的一線口服藥物。

作為全球首個口服戈謝病治療藥物,Cerdelga的上市扭轉了此前注射型藥物主導的戈謝病市場格局,成為患者提供了一個新的治療選擇。

享有市場獨占期

作為罕見病治療的孤兒藥,Cerdelga在美國和歐盟的上市均享有市場獨占期。根據美國于1983年頒布的《孤兒藥法案》,孤兒藥獲批可享受為期7年的市場獨占期,Cerdelga在美國的市場獨占期至2021年,而歐盟為期10年的市場獨占期則將Cerdelga的市場獨占時間延續至2025年。

在Cerdelga上市之前,賽諾菲旗下Cerezyme(注射用伊米苷酶,Imiglucerase)多年來一直統治戈謝病的治療市場。在競爭激烈的戈謝病治療市場,Cerdelga是Cerezyme的有力競爭者。作為同屬于賽諾菲旗下的戈謝病治療藥物, Cerdelga與Cerezyme市場的此消彼長更像是兄弟鬩墻,二者需要共同迎接來自于夏爾Vpriv 及輝瑞Elelyso的挑戰。

根據彭博社此前進行的分析預測,Cerdelga的年銷售額在2020年將達到7.49億美元。實際上,距離這一結果的揭曉已經為期不遠了。

協和首家報產 或拿下國內首仿

2009年,賽諾菲注射用伊米苷酶(思而贊?)在我國上市,改變了國內戈謝病無藥可用的狀況。截至目前,Cerdelga尚未在我國申請上市,注射用伊米苷酶是目前的唯一有效特異性治療藥物。

根據亞洲地區發病率和臨床醫生估算,預計中國的戈謝病患者數量不超過1000 人。

此次,協和藥業國內首家以化藥3提交了依利格魯司他膠囊的上市申請,目前處于“在審評審批中”,有望在未來拿下這一款孤兒藥物的首仿,為國內的戈謝病患者群體帶來新的治療選擇。

來源:CPhI制藥在線   作者:小藥丸

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